Eine Phase einer klinischen Studie bezeichnet das Entwicklungsstadium, in dem sich eine potenzielle neue medikamentöse Therapie befindet. Die verschiedenen Phasen zeichnen sich unter anderem durch unterschiedliche Ziele und Teilnehmerzahlen aus. Eine klinische Studie kann eine Phase-I-, Phase-II-, Phase-III- oder Phase-IV-Studie (Studie zur Überwachung nach der Markteinführung) sein, wobei die größten Unterschiede zwischen Phase I und Phase II bestehen:
Überblick über die Phasen klinischer Studien
Phase I klinische Studie
Klinische Studien der Phase I werden in der Regel mit einer geringen Anzahl gesunder Probanden durchgeführt, es gibt jedoch Ausnahmen, bei denen sie stattdessen an Patienten durchgeführt werden, z. B. bei zytotoxischen Krebsmedikamenten oder wenn eine Untersuchung an gesunden Probanden nicht aussagekräftig wäre. Dazu gehören die ersten Verabreichungen am Menschen, die als „First-in-Man“– oder „First-in-Human“-Studien bezeichnet werden. Klinische Studien der Phase I werden häufig in spezialisierten Einrichtungen durchgeführt, da die Teilnehmer im Rahmen der Bewertung der Sicherheit des Prüfpräparats intensiv überwacht werden. Das Ziel dieser Studien ist in der Regel die Bewertung der Verträglichkeit und Sicherheit.
Phase II klinische Studie
In der Regel handelt es sich dabei um eine Proof-of-Concept-Studie im Rahmen der klinischen Entwicklung, doch kann eine klinische Phase-II-Studie auch eine zulassungsrelevante klinische Studie sein. Wirksamkeit, Sicherheit, kurzfristige Nebenwirkungen, optimale Dosierung, geeignete Zielgruppe und Behandlungsdauer werden anhand einer mittelgroßen Teilnehmerzahl bewertet. Die Studiendauer beträgt in der Regel ein Jahr oder mehr. Klinische Phase-II-Studien legen die Voraussetzungen für klinische Phase-III-Studien fest.
Phase III klinische Studie
Die letzte Phase klinischer Studien vor der möglichen Einreichung eines Antrags auf Marktzulassung. In der Regel werden klinische Studien der Phase III mit einer großen Teilnehmerzahl durchgeführt, häufig im Rahmen eines globalen Ansatzes, um eine äußerst vielfältige Patientengruppe einzubeziehen und Daten zur Wirksamkeit, Überlegenheit (da dabei eine experimentelle Behandlung möglicherweise direkt mit dem aktuellen Behandlungsstandard verglichen wird) und Sicherheit, einschließlich Nebenwirkungen, zu erheben. In einigen Fällen, z. B. bei seltenen Krankheiten, kann die Phase III übersprungen werden, wenn aus entscheidenden klinischen Studien der Phase II ausreichende Daten für den Antrag auf Marktzulassung vorliegen.
Phase VI klinische Studie
Nach der Zulassung werden Studien zur Überwachung nach der Markteinführung durchgeführt, um die Sicherheit kontinuierlich zu überwachen und die Wirksamkeit der neuen Therapie über einen längeren Zeitraum zu untersuchen. Dabei handelt es sich häufig um Beobachtungsstudien, was bedeutet, dass die Forscher bzw. Prüfer die Behandlung der Patienten nicht aktiv steuern.