Arzneimittel, die zur Behandlung seltener Krankheiten bestimmt sind. Im regulatorischen Sinne handelt es sich dabei um Arzneimittel, die den Status eines „Orphan-Arzneimittels“ besitzen und daher von Förderprogrammen profitieren. Eine hervorragende Informationsquelle zu Orphan-Arzneimitteln, einschließlich eines Verzeichnisses selbiger, ist https://www.orpha.net/